各位领导，各位嘉宾，各位同仁，非常高兴我能够代表课题组来给大家报告中国罕见病慈善医疗救助蓝皮书的报告主旨。首先我想说，我们能够成功的合作发布这个报告是特别有意义的。这本由中华慈善总会牵头发布的《蓝皮书》应该说是全国首部罕见病医疗救助蓝皮书。它的发布表明了罕见病患者这一群体开始得到更多关注。应该说罕见病患者群体得到关注，其实是高质量发展阶段的一个重要特点。就是在基本的、常见病患者群体的问题得到托底保障之后，高质量发展阶段对罕见病患者给予更多的关注，这是一个非常大的进步。

但是正如刚才连总讲到的，罕见病是一个种类超过7,000种，患者群体超过2,000万，我觉得连总提到的数据特别震撼，那就只有5%的患者是能够有药可治，另外它的整个社会认知度也是非常低的。所以一方面是罕见病的救助需求在爆发，在凸显，另一方面我们依然感觉到我们救助的速度还需要加快。

所以在这样的背景之下，再加上国家进入乡村振兴阶段以后，罕见病患者群体救助也是一个非常重大的任务。要稳固脱贫攻坚的成果，就要防止因病返贫、因贫致贫，但在罕见病患者群体当中，这方面的风险是非常大的。所以发布这样一部、全国首部的罕见病慈善医疗救助蓝皮书，意义是非常重大的。在中华慈善总会高度重视下，我们各地的慈善会做了相当多的工作，在缓解患者的医疗负担，提升药物的可及性等等方面做了一系列探索，产生了很多典型的案例，典型的经验。

为了让罕见病救助这件事为政策所关注，为社会所了解，然后充分地唤起整个社会的关注，发布这样一部蓝皮书是非常有必要的。特别是在当时还处于新冠防疫的一个关键时期，我们大家还是在线上办公的情况下，把这样的项目启动起来，而且效率非常高地完成蓝皮书编撰工作是非常不容易的。因为我也曾长期在民政部工作，我就感觉到中国的慈善系统，一个最成体系，最有领导力量，最有执行力和组织力的系统，就是我们慈善会系统。所以从咱们蓝皮书项目的推进过程，大家也能看出来，在抗疫的最紧要关头的时候，启动这样的项目仍然能够非常顺利的往前推进，而且效率非常的高。

也借此机会我要感谢各方的推动与支持，让我们作为蓝皮书的执行课题组得以顺利的提交这样一份报告。我个人认为这个报告一个是尽到了我们整个研究方面的努力，另外确实也是在现有的条件下，我们觉得基本上能够概括罕见病救助相关的政策，相关的实践，以及对罕见病的现实、现状和趋势进行研判，从而提出相对应的未来的发展建议，

接下来我要跟大家分享蓝皮书的主要内容。

第一，罕见病救助在慈善会系统具有非常有特色的一些亮点。首先中华慈善总会引领，开展罕见病慈善医疗救助，这是一个特色。09年就开始响应罕见病患者的救助需求，联合多家医药企业和各类社会爱心力量来开展罕见病救助。据不完全的统计，截至目前，中华慈善总会已经开展9个罕见病慈善医疗救助的项目，面向5个病种的患者，累计救助人数超过2.2万人，救助资金和捐赠药品价值总量大概在47亿。其中执行周期最长的项目也是发起于2009年，至今已经持续了14年，这是一个戈谢病的自然患者援助项目，单个项目救助规模最大的超过了27.6亿，所以可以看出来这是一个在整个中华慈善总会系统里的旗舰型项目。

第二，各地慈善会积极设立开展罕见病慈善医疗救助项目。项目数量稳步增长，近半数项目执行周期在6-10年。从去年12月份，我们开始通过慈善会系统征集罕见病慈善医疗救助的优秀案例，截止到今年的7月底，一共征集到27家慈善会的32个项目案例，其中省级慈善会12家，市县级慈善会15家；东部地区是12家，中部地区7家，西部地区3家，可以看得出来在慈善会系统中罕见病患者医疗救助基本上是覆盖非常广泛，开展面相当大的救助项目。

第三个非常突出的特点是项目数量稳步增长，近半数的项目执行周期在6至10年。从32个项目的启动时间来看，近年来罕见病的慈善医疗救助项目在逐步的增加，稳步的增加，越来越多的慈善会开始关注罕见病救助，接近一半的项目执行周期在6至10年，有7个项目的执行周期是在10年以上，说明这些项目的延续性非常好。

下面两个柱状图，左边这个是罕见病医疗救助项目的启动时间，有12个项目是在2016年到2020年，也是最多的一个年份段。最近2021年以来又启动了一个项目。从延续的实施周期来看，6~10年是最多的，其次是10年以上的，然后是2~5年，两年以下的有4个项目。

我们再来看第四个特点，救助病种以血友病为主，近3成项目重点救助儿童患者。可能是在罕见病里边，血友病也是属于相对患者人数较多的。今天会议中分享的厦门经验就是非常突出的为血友病患者来托底的公益项目，这其实也是一个非常好的为社会保障起补充作用的公益项目。可以说慈善医疗救助是我国多层次医疗保障体系的一个重要的组成部分。2020年国务院35号文件就专门提到慈善医疗救助，我认为其实就是因为它本身的发展已经到了能够为国家的社会保障起到重要补充作用的程度，甚至在一些罕见病，包括其他的一些政府保障难以普惠覆盖的情况下，慈善医疗救助其实起到了一个相对的一个托底作用。由此可以看出来血友病是一个非常重要的病种。

整个32个项目里边，血友病的相关救助项目是占了25个，另外有2个是苯丙酮尿症，1个帕金森，4个针对其他疾病。另外儿童是公益项目中的重点关注群体，32个公益项目中专门针对18岁以下儿童开展的项目有9个占比达到了28%。

第五个特点是救助资金的总规模超过了2亿元，救助人次超过了4.5万人次。其实我们统计到了32个项目里面的29个项目，经初步统计这29个项目救助人数1000余人，救助人次4.5万人次，累计的资金超过2亿元。在单个项目累计金额方面，救助资金在100万到500万之间的项目数量是最多的，有11个。1,000万以上的项目有6个。其中救助资金规模最高的项目能达到8,000万，项目的模式多数是以资金救助为主。

第六个特点是项目模式多样，多数项目以资金救助为主。除此之外，还有物资救助、健康教育，包括患教会、公益讲座等活动，邀请医护人员其他专业人士来进行各种各样的知识科普，康复指导，普及护理知识，提升患者健康管理能力等等。

其次是开展各种各样的公益活动，包括组织患右乐队、航模兴趣活动班、公益骑行等，这些丰富多彩的活动，对于提升患者的精神状态，包括增强他们的信心，提升整个社会对他们这个群体的预期，其实都是有很大的作用。

第四方面是开展行业倡导，包括拍摄主题宣传片，举办专题的活动晚会，发布行业研究报告，组织行业交流会的活动等等。下面我们配的图。这个图8是咱们江西省慈善总会举办的“2023年的慈善援助项目”的交流会。图9是黑龙江省慈善总会等单位联合举办的群英汇聚，为爱发声，血友病专场慈善音乐会。

以上就是本次发布的蓝皮书的主要特点。

接下来我们来看一下咱们各地慈善会在开展罕见病慈善医疗救助过程当中产生的一些基本经验。

首先是着力优化项目的执行过程，便捷患者救助。成都、广州、这个南京、连云港、福建、海南、长沙、黑龙江、哈尔滨、沈阳等地的慈善会，把医院、药店、社会服务机构纳入项目执行团队，实现一站式结算，减轻患者垫付一定的压力，而且是救助的流程简化以后效率高，速度快，这样的话其实它有一个很大的好处，就是减缓了患者家庭的他那种焦虑，就是说你咱们救助的过程越简短，反应越快，患者家庭越能够有好的预期和心情。

第二个是在资金救助与公益活动两方面进行结合，开展长链条、立体化救助。除了持续开展这种资金救助之外，多个慈善会还关注了罕见病患者的身心成长不同阶段的多元需求，开展形式多样，内容丰富的公益活动，对患者及其家庭提供心理关怀，如职教育、文化体育素养、社会融入等服务长链条、立体化这两个关键词。

所以就是说通过这样的入驻公益，因为配合宣传传播，其实起到了很好的倡导作用，促进了社会大众对于罕见病的认识。其实现在一个很大的瓶颈，那就是怎么提高它的认知度。这里边可以参照之前有一个很出名的活动叫冰桶挑战，这对于整个社会提升对罕见病的认识有很大的推动作用。通过我们的调研和总结，我们也发现了一些典型的做法。

比如说南京市慈善总会筹办多种的患者互助活动，包括交流、求职、求学方面的信息服务，陪伴受益对象的升学、就业、成家，有受益者顺利考上北京大学的博士。可以看出来这种推动作用效果非常的好。天津市的慈善协会通过交通广播的专题节目、全运会的健步走大型活动等方式，提升公众对罕见病的理解和支持，吸引社会力量来参与到对血友病患者关爱支持等，这也是非常典型的做法。长沙市慈善总会开展骑行公益活动、亲子游乐嘉年华等活动，探索慈善+体育、社会融合、志愿服务、活动捐款等模式，提升救助水平和成效，这些做法都让人印象非常深刻。

第三方面的经验是建立多方合作机制，搭建社会化支持体系。整个慈善医疗救助其实都需要做好这种救助方和需求方的一个精准对接。在整个过程当中，救助方涉及的公共政策多个政策部门，各类的组织的爱心企业，但是其信息方面是不均衡的。从需求这一方，它的底数其实是没有做过摸底的。

对于需求的了解，可能第一是医保部门的一手数据，第二其实是来自基层的乡镇一级，特别村一级，社区一级，他们对于需求者具体状况是了如指掌的。那么怎么来对接好这些，其实我觉得最重要的是要有一个合作化的机制和一个共享的平台机制。这里边包括要做好沟通，做好交流联合，包括纵横联合，这样其实才能让多元化的社会支持能够抵达各类患者的身边。其实就是要增加这样的可及性，增加这种精准。所以多方合作机制在整个过程当中，我们发现在这方面已经创造了非常好的经验，社会化的知识体系已经开始发挥很好。

这方面的一些典型做法，包括广州市慈善协会和其他社会组织联合搭建了珠珠慈善医疗救助平台，广泛链接社会资源，从多方面开展“资金+服务”综合性医疗救助服务。另一个是福建省慈善总会和省医保局建立了沟通机制，刚才我说的省医保局其实是了解患者第一手就医数据的，在这样的沟通机制下，能够及时的来响应本地的罕见病患者救助需求，争取彩票公益金的支持，设立专项救助项目，减轻患者的医疗费用负担。

我们在调研过程当中，我们在听取福建省慈善总会介绍的时候也发现，这些经验和做法让人印象非常深。厦门市的慈善总会创新工作机制，争取政府支持指导，在厦门市建设工作领导小组，这是一个非常强有力的机制。下发的《厦门市重特大罕见病救助工作实施方案》文件发文的级别非常高，实施也非常有力度。由此汇集了全厦门的爱心到专项基金中，以市民宗局，市慈善总会、宗教团体、医保协会、社会募捐等等各方的爱心力量，支持项目项目可持续发展，这也是咱们厦门经验的一些核心的做法。

以上是我介绍了咱们主要的特点和基本建设，最后我们再来看一下咱们罕见病慈善医疗救助，未来的话大概是一个什么样的趋势？应该采取哪些行动？应该在政策方面有哪些调整提升。

那么首先我们对于整个形势的判断是认为罕见病慈善医疗救助其实面临一个突破创新的一个最佳的时期。机遇和挑战并存，但是总体上是机遇大，机遇大是因为首先是政策环境友好。2021年的10月份，国务院办公厅印发的《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》，提出鼓励慈善组织和其他社会组织设立大病救助项目，发挥补充救助作用。支持医疗救助领域社工工作服务和志愿服务发展等等。

所以特别提到罕见病救助的内容里边就讲得非常细，当然就从挑战方面也有一些提升的空间，一个是救助需求和资源的对接，目前还是有一些不畅的省份，另外的话就是有一些社会知识理解程度上还是存在不足，募捐难度救助网络还不够完善。

第二个就是项目设计和执行团队的专业度，主要是因为罕见病本身的复杂性特殊性，这样的话就是说专业技术人员和专业知识还是缺乏。其他的关于医务社工志愿服务等方面，其实都是在我们整个支持救治过程当中非常重要的一些力量。所以这方面其实要发挥这种综合性知识的优势，其实我们还是需要进一步提升我们的动员。

未来我觉得有四个方面可以特别的去关注一下，一个是强化政策对话意识，就是整个罕见病的救助，其实当然是跟国家的医保政策，包括其他的这种大病救助政策是有很大的关联。在这种背景之下，如果我们强化这样的政策对话，建立多种渠道的话，对提升公共政策非常必要的。

第二个是注意总结各地慈善会的工作经验，发现更多更好的一些典型案例，就是说咱们可能今天就是一次很好的尝试，以后这样的总结，这样的表彰是不是能定期举行？这样的话从不同的角度去进行展示，其实对于整个社会提升实践水平是很有好处的。

第三个是要与国家的医疗救助制度进行深度的对接，它的意义我想大家可能都深有体会，意义是不不言而喻的。如果能促进整个体系对罕见病有所倾斜，有所重视，那么其实这就是非常大的。

当然最后还是要加强慈善捐助和社会互助力量之间的对接。社会互助现在就是说它其实这个力量就是非常大，你比如水滴筹一年可能筹款就有上百亿，如果加强对接的话，对于咱们整个资源的充分的动员，包括我们依托民政系统这样的优势加以发挥的话，那么其实对于整个提升罕见病的救助效果都是会有非常帮助的。

以上是我们的一些归纳，这是我重点想报告给大家关于蓝皮书的的报告内容。

谢谢大家。